Portadores de Hemofilia recebem tratamento de última geração

Portadores de Hemofilia recebem tratamento de última geração

Notícia publicada em: 27.06.2014

Em 17 de abril, comemora-se o Dia Internacional da Hemofilia, data que marca a busca, em todo o mundo, pela melhoria da qualidade de vida dos portadores desta grave doença hereditária e genética que dificulta a coagulação do sangue, levando a sangramentos e hemorragias constantes. No Brasil, em 2014 a data tem um significado ainda mais especial: o primeiro ano da oferta de um tratamento inédito e considerado o que há de mais moderno para o tipo A desta enfermidade, que atinge cerca de dez mil pessoas. Trata-se do fator VIII recombinante, medicamento obtido por meio de engenharia genética e distribuído pela Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás) gratuitamente aos usuários do SUS.

A hemofilia não tem cura e é causada pela falta de proteínas específicas no sangue, que são responsáveis pelo processo de coagulação – o fator VIII, no caso do tipo A. Os sintomas são sangramentos internos, externos e de mucosas, após impactos de qualquer gravidade, inclusive os mais leves, e até mesmo sem razão aparente. Os cortes na pele também levam um tempo maior para estancar. O tratamento é para toda a vida e se dá com a reposição deste fator deficitário. Antes da chegada do fator VIII recombinante, o tratamento era basicamente feito com a infusão do fator VIII plasmático. Ambos têm a mesma eficácia, com uma diferença: o plasmático sofre uma limitação natural de produção, pois é oriundo do fracionamento de uma proteína encontrada em baixíssima quantidade no sangue, o que impossibilita sua fabricação em larga escala. Isto levava até mesmo à falta do produto no mercado internacional, e consequentemente à insegurança para os pacientes brasileiros, uma vez que este medicamento é 100% importado.

Por dispensar o uso do plasma sanguíneo como matéria-prima, o fator VIII recombinante não possui limites de fabricação. E com a sua introdução no portfólio da Hemobrás, em junho de 2013, foi possível não só ampliar o acesso da população a uma saúde pública de qualidade, como também oferecer tratamento profilático para a hemofilia, antes praticamente restrito ao atendimento emergencial. “A profilaxia aplicada regularmente, principalmente durante o período de crescimento, evita sangramentos, previne deformidades, diminui o sofrimento e melhora a qualidade de vida. Esta é uma grande conquista”, explica o presidente da Hemobrás, Romulo Maciel Filho, salientando que com este medicamento, será possível atingir 90% dos portadores de hemofilia A. “A exceção serão os que por algum motivo forem intolerantes ao produto. Estes continuarão utilizando o fator VIII plasmático”, afirma.

A Hemobrás passou a distribuir o medicamento graças a uma Parceria de Desenvolvimento Produtivo (PDP) firmada com o Ministério da Saúde, que possibilitou a assinatura de um contrato de transferência de tecnologia com o laboratório Baxter Internacional, em outubro de 2012. Por meio desse acordo, que tem duração de dez anos, o processo de aquisição da expertise para se produzir o fator VIII recombinante na fábrica da estatal andará em paralelo com o fornecimento do produto para os usuários do SUS. Até então, o fator VIII recombinante não era ofertado no Brasil.

O pequeno Igor Saraiva, de 5 anos, é um dos pacientes do Hemope que recebe o tratamento com o medicamento. Ele foi diagnosticado com a doença aos 10 meses, quando começaram a surgir hematomas no tórax e abdome. “Ficamos assustados e procuramos um médico, que, após uma série de exames, conseguiu fazer o diagnóstico correto. O tratamento iniciou logo em seguida, com o medicamento distribuído pelo Ministério da Saúde”, explicou o biólogo Jamerson Nascimento, pai da criança. Hoje, Jamerson faz a aplicação do fator VIII recombinante no filho três vezes por semana. “O tratamento profilático proporciona uma vida normal ao Igor. Ele vai ao Hemope apenas para acompanhamento. Ele tem um irmão gêmeo, que não tem a doença por não ser idêntico, e eles fazem tudo juntos. Estamos muito satisfeitos e felizes de vê-lo bem e saudável”, comemorou.

HEMOFILIA – O Brasil possui a terceira maior população mundial de pacientes, com 11 mil brasileiros portadores hemofilia, sendo cerca de dez mil do tipo A e dois mil do tipo B. Nos hemofílicos do tipo A, há a deficiência pelo fator VIII, enquanto no tipo B, a falta é do fator IX. De acordo com o Ministério da Saúde, aproximadamente 70 novos casos de hemofilia grave por ano são registrados no Brasil.

DIA DA HEMOFILIA – O dia 17 de abril foi escolhido para comemorar o Dia Internacional da Hemofilia por celebrar o nascimento do fundador da Federação Mundial de Hemofilia, Frank Schnabel. Nascido em 1926, portador de hemofilia A grave, Frank Schnabel lutou incansavelmente em prol da melhoria da qualidade de vida dos hemofílicos. Seu legado de dedicação, além do incentivo e estímulo ao desenvolvimento científico, transcendeu as fronteiras do Canadá e atingiu o mundo. Até hoje, a legitimidade desta data está em reforçar a importância de trazer a público as questões relacionadas à hemofilia.

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Imunoglobulina

São proteínas produzidas pelos linfócitos B, tipo específico de leucócito (célula sanguínea) cuja função é reconhecer, neutralizar e marcar os antígenos para que estes sejam eliminados ou fagocitados pelos macrófagos. Ou seja, age como mecanismo de defesa do organismo contra infecções e agressões externas. 

Indicação – no âmbito terapêutico, é usada principalmente em pessoas com doenças neurológicas, deficiências imunológicas, doenças autoimunes e infecciosas, aids, púrpura, entre outras e no transplante de medula óssea. 

Fator de von Willebrand

É um fator pró-coagulante que circula no plasma sanguíneo. Ele aumenta a adesão de plaquetas ao endotélio lesado e, ao se ligar ao fator VIII, mantém adequados seus níveis plasmáticos. A deficiência quanti ou qualitativa desse fator caracteriza a doença que traz o nome do médico finlandês Erik Adolf von Willebrand, que a descreveu pela primeira vez em 1925. 

Indicação – portadores da coagulopatia de von Willebrand, vinculada a mutação no cromossomo 12, que se manifesta basicamente pela disfunção plaquetária associada à diminuição dos níveis séricos do fator VIII coagulante, existindo também casos raros de forma adquirida da doença. Essa é a doença hemorrágica mais comum e atinge cerca de 2% da população mundial. Ambos os sexos são afetados e os sintomas incluem sangramentos nas gengivas, menstruais prolongados, sangramentos excessivos após pequenos cortes, extração dentária e outras cirurgias.  

Fator IX

O Fator IX é uma das principais proteínas do sistema de coagulação e encontra-se deficiente em pessoas com hemofilia B. 

Indicação – pacientes com hemofilia B, doença genética cujos sintomas são semelhantes aos da hemofilia A.

Fator VIII

O Fator VIII plasmático é uma das proteínas essenciais do sistema de coagulação sanguínea e sua falta causa a hemofilia A, chamada de hemofilia clássica, doença genética ligada ao sexo.  

Indicação – usado no tratamento das pessoas com hemofilia A, doença caracterizada por hemorragias nas articulações, músculos, trato digestivo e cérebro. Como a doença é ligada ao cromossomo X, um homem (XY) com um gene anormal no seu cromossomo X terá hemofilia. No caso da mulher (XX), ela só apresenta a doença, se os dois cromossomos X estiverem afetados, o que é muito raro. Quando um só é atingido, ela poderá passar o gene ao seu filho. A incidência estimada da doença é de 1 para 5mil homens e 1 para cada 25 milhões de mulheres. O Fator VIII plasmático tem a mesma função do Hemo-8r (nosso fator VIII recombinante): combater sangramentos e realizar o tratamento profilático de pacientes com hemofilia A. A reposição do fator VIII restaura a hemostasia nesses pacientes. 

Entregas

Entregas em 2022: 82.981 frascos. 

Atualizado em 24/08/2022.

Albumina

Albumina humana é a principal proteína encontrada no plasma sangue. Sua síntese ocorre no fígado, pelos hepatócitos. Exerce papel fundamental na manutenção da pressão osmótica, distribuindo os líquidos corporais nos espaços intra e extravascular. 

Indicação – é usada no tratamento de grandes queimados ou de pessoas com hemorragias graves, cirrose, insuficiência renal, septicemias, e ainda em transplantes de fígado e cirurgias cardíacas. 

Hemo-8r
(Fator VIII recombinante)

O Hemo-8r é o nosso Fator VIII recombinante. Ele é o nosso primeiro produto registrado e distribuído com a nossa marca. O Hemo-8r é fundamental para a nova fase do tratamento da Hemofilia A no Brasil com a ampliação da profilaxia, que é a maneira mais eficaz para prevenir os sangramentos espontâneos e sequelas nas pessoas portadoras da coagulopatia.

Possui a mesma eficácia do Fator VIII plasmático, mas não depende das doações de sangue para ser produzido, o que vai permitir que a maioria das pessoas portadoras de Hemofilia A possam fazer o tratamento profilático no futuro.

Recombinantes

Medicamentos recombinantes são produzidos por engenharia genética através do uso da “tecnologia de DNA recombinante”. Nessa técnica, um gene responsável pela síntese de uma proteína específica, é inserido numa célula que será responsável pela expressão da mesma. Essa célula modificada se reproduz num meio com nutrientes e expressa uma grande quantidade da proteína. O produto final é obtido após a purificação da proteína e utilização na fabricação do medicamento.

Atualmente, temos um processo de transferência de tecnologia de medicamento recombinante com o laboratório Takeda, para a produção do Hemo-8r, o Fator VIII recombinante.

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