Profilaxia evita sequelas e garante qualidade de vida a portadores de hemofilia

Profilaxia evita sequelas e garante qualidade de vida a portadores de hemofilia

Notícia publicada em: 17.04.2015

Dar mais visibilidade a uma doença que atinge cerca de 12 mil pessoas no Brasil, ressaltando a importância das discussões em torno dos projetos voltados para a melhoria da qualidade de vida dos portadores, é o objetivo do Dia Mundial da Hemofilia, comemorado em 17 de abril. No Brasil, terceiro país do mundo em número de pessoas com coagulopatias (enfermidades do sangue), a data é marcada pela consolidação da oferta de um tratamento de ponta oferecido aos pacientes do Sistema Único de Saúde (SUS), utilizando medicamentos distribuídos pela Empresa Brasileira de Hemoderivados e Biotecnologia (Hemobrás) – estatal vinculada ao Ministério da Saúde. 

Caracterizada pela falta de produção de um dos 13 fatores de coagulação sanguínea, a hemofilia é uma grave doença hereditária e genética que causa sangramentos e hemorragias constantes, sendo dividida em dois tipos: A e B. O primeiro deles, presente em aproximadamente 80% dos casos, se dá quando ocorre a falta ou diminuição da produção do fator VIII. Já a hemofilia B é mais rara, diagnosticada pela ausência ou baixa produção do fator IX. Nas duas ocorrências, para proporcionar uma maior qualidade de vida e conter os sangramentos, os pacientes precisam fazer a reposição do fator deficitário.

Para atender a esse público, a Hemobrás disponibiliza atualmente dois tipos de medicamentos: os plasmáticos – fabricados a partir de proteína encontrada em baixíssima quantidade no plasma do sangue humano – e o recombinante, obtido por meio de engenharia genética. O fator VIII recombinante, inclusive, é considerado o que há de mais moderno no mundo para o tratamento da hemofilia tipo A. Por ter uma produção ilimitada, toda feita em laboratório, o medicamento possibilita a oferta do tratamento profilático (preventivo) para o distúrbio, antes praticamente restrito ao atendimento emergencial.

“A profilaxia aplicada regularmente, principalmente durante o período de crescimento, evita sangramentos, previne deformidades, diminui o sofrimento e melhora a qualidade de vida. Esta é uma grande conquista para todos os brasileiros”, explica o presidente da Hemobrás, Romulo Maciel Filho, salientando que com o recombinante será possível atingir 90% dos portadores de hemofilia A. “A exceção serão os que por algum motivo forem intolerantes ao produto. Esses continuarão utilizando o fator VIII plasmático”, afirma. 

O jovem João Pedro Dias, de 14 anos, é um exemplo de como o tratamento com o recombinante promove grandes mudanças na vida dos pacientes. “Minha família descobriu que eu tinha hemofilia com 15 dias de nascido. Então minha mãe sempre me proibiu de fazer coisas comuns a todas as crianças, como jogar bola e brincar com meus amigos. Tinha uma vida cheia de ‘nãos’, limitada e chata… Depois que comecei a profilaxia tudo mudou. Hoje posso fazer as atividades que sempre quis, como andar de skate, e sou um adolescente normal. Com certeza é a melhor fase da minha vida”, comemorou.

Em menos de dois anos, foram distribuídos mais de 1,2 milhão de frascos do recombinante para os hemocentros de todo o Brasil. Para poder oferecer o produto, a Hemobrás firmou um contrato de transferência de tecnologia com o laboratório Baxter Internacional. Além da importação do medicamento, o documento prevê o repasse dos conhecimentos técnicos necessários para produzir o Hemo-8r em solo nacional, na fábrica da estatal que está sendo construída no município de Goiana, em Pernambuco. A previsão é que isso ocorra a partir ano de 2020, quando devem ser fabricados os primeiros 200 lotes anuais do medicamento. Esse quantitativo irá triplicar a circulação interna do recombinante, elevando o índice de terapia per capita a um patamar encontrado apenas em países desenvolvidos, como Estados Unidos e Reino Unido.

Para Maciel Filho, é de fundamental importância a nacionalização do medicamento. “Ao concluirmos o processo de incorporação tecnológica, seremos o 4º país do mundo a deter o conhecimento da fabricação desse tratamento de alta tecnologia. Dessa forma, não ficaremos reféns das oscilações do mercado internacional, promovendo a soberania do Brasil nessa área”, destacou.

HEMOFILIA – A hemofilia não tem cura. Os sintomas são sangramentos internos, externos e de mucosas, após impactos de qualquer gravidade, inclusive os mais leves, e até mesmo sem razão aparente. Os cortes na pele também levam um tempo maior para estancar. 

DIA DA HEMOFILIA – O dia 17 de abril foi escolhido para comemorar o Dia Internacional da Hemofilia por celebrar o nascimento do fundador da Federação Mundial de Hemofilia, Frank Schnabel. Nascido em 1926, portador de hemofilia A grave, Frank Schnabel lutou incansavelmente em prol da melhoria da qualidade de vida das pessoas com hemofilia. Seu legado de dedicação, além do incentivo e estímulo aodesenvolvimento científico, transcendeu as fronteiras do Canadá e atingiu o mundo. Até hoje, a legitimidade desta data está em reforçar a importância de trazer a público as questões relacionadas à hemofilia.

FÁBRICA – A fábrica da Hemobrás, a primeira do Brasil nesta complexidade e a maior da América Latina em seu segmento, será formada por 17 blocos, que ocuparão 48 mil metros quadrados de área construída em um terreno de 25 hectares no Polo Farmacoquímico de Pernambuco, de onde será âncora. A primeira etapa foi inaugurada em dezembro de 2011, contendo o bloco B01, onde funciona a câmara fria a 35°C negativos para recepção, triagem e armazenamento do plasma, matéria-prima dos hemoderivados; o bloco B17, que abriga os geradores de energia; o bloco B14, com um reservatório enterrado com capacidade para 500 mil litros de água; e o B12, prédio destinado à manutenção do parque fabril. As obras dos demais prédios seguem dentro do cronograma e todo o empreendimento deverá ser concluído em 2017.

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Imunoglobulina

São proteínas produzidas pelos linfócitos B, tipo específico de leucócito (célula sanguínea) cuja função é reconhecer, neutralizar e marcar os antígenos para que estes sejam eliminados ou fagocitados pelos macrófagos. Ou seja, age como mecanismo de defesa do organismo contra infecções e agressões externas. 

Indicação – no âmbito terapêutico, é usada principalmente em pessoas com doenças neurológicas, deficiências imunológicas, doenças autoimunes e infecciosas, aids, púrpura, entre outras e no transplante de medula óssea. 

Fator de von Willebrand

É um fator pró-coagulante que circula no plasma sanguíneo. Ele aumenta a adesão de plaquetas ao endotélio lesado e, ao se ligar ao fator VIII, mantém adequados seus níveis plasmáticos. A deficiência quanti ou qualitativa desse fator caracteriza a doença que traz o nome do médico finlandês Erik Adolf von Willebrand, que a descreveu pela primeira vez em 1925. 

Indicação – portadores da coagulopatia de von Willebrand, vinculada a mutação no cromossomo 12, que se manifesta basicamente pela disfunção plaquetária associada à diminuição dos níveis séricos do fator VIII coagulante, existindo também casos raros de forma adquirida da doença. Essa é a doença hemorrágica mais comum e atinge cerca de 2% da população mundial. Ambos os sexos são afetados e os sintomas incluem sangramentos nas gengivas, menstruais prolongados, sangramentos excessivos após pequenos cortes, extração dentária e outras cirurgias.  

Fator IX

O Fator IX é uma das principais proteínas do sistema de coagulação e encontra-se deficiente em pessoas com hemofilia B. 

Indicação – pacientes com hemofilia B, doença genética cujos sintomas são semelhantes aos da hemofilia A.

Fator VIII

O Fator VIII plasmático é uma das proteínas essenciais do sistema de coagulação sanguínea e sua falta causa a hemofilia A, chamada de hemofilia clássica, doença genética ligada ao sexo.  

Indicação – usado no tratamento das pessoas com hemofilia A, doença caracterizada por hemorragias nas articulações, músculos, trato digestivo e cérebro. Como a doença é ligada ao cromossomo X, um homem (XY) com um gene anormal no seu cromossomo X terá hemofilia. No caso da mulher (XX), ela só apresenta a doença, se os dois cromossomos X estiverem afetados, o que é muito raro. Quando um só é atingido, ela poderá passar o gene ao seu filho. A incidência estimada da doença é de 1 para 5mil homens e 1 para cada 25 milhões de mulheres. O Fator VIII plasmático tem a mesma função do Hemo-8r (nosso fator VIII recombinante): combater sangramentos e realizar o tratamento profilático de pacientes com hemofilia A. A reposição do fator VIII restaura a hemostasia nesses pacientes. 

Entregas

Entregas em 2022: 82.981 frascos. 

Atualizado em 24/08/2022.

Albumina

Albumina humana é a principal proteína encontrada no plasma sangue. Sua síntese ocorre no fígado, pelos hepatócitos. Exerce papel fundamental na manutenção da pressão osmótica, distribuindo os líquidos corporais nos espaços intra e extravascular. 

Indicação – é usada no tratamento de grandes queimados ou de pessoas com hemorragias graves, cirrose, insuficiência renal, septicemias, e ainda em transplantes de fígado e cirurgias cardíacas. 

Hemo-8r
(Fator VIII recombinante)

O Hemo-8r é o nosso Fator VIII recombinante. Ele é o nosso primeiro produto registrado e distribuído com a nossa marca. O Hemo-8r é fundamental para a nova fase do tratamento da Hemofilia A no Brasil com a ampliação da profilaxia, que é a maneira mais eficaz para prevenir os sangramentos espontâneos e sequelas nas pessoas portadoras da coagulopatia.

Possui a mesma eficácia do Fator VIII plasmático, mas não depende das doações de sangue para ser produzido, o que vai permitir que a maioria das pessoas portadoras de Hemofilia A possam fazer o tratamento profilático no futuro.

Recombinantes

Medicamentos recombinantes são produzidos por engenharia genética através do uso da “tecnologia de DNA recombinante”. Nessa técnica, um gene responsável pela síntese de uma proteína específica, é inserido numa célula que será responsável pela expressão da mesma. Essa célula modificada se reproduz num meio com nutrientes e expressa uma grande quantidade da proteína. O produto final é obtido após a purificação da proteína e utilização na fabricação do medicamento.

Atualmente, temos um processo de transferência de tecnologia de medicamento recombinante com o laboratório Takeda, para a produção do Hemo-8r, o Fator VIII recombinante.

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